Kutatás
Az úgynevezett ritka betegségek a lakosság 6–8%-át érintik, ide tartozik a gyermekkori krónikus betegségek többsége. Naponta körülbelül 1 gyermek hal meg ritka betegségben. A magyarországi GDP valamivel kevesebb mint 2%-át fordítjuk kutatás-fejlesztésre – és ennek az összegnek a töredékét költjük gyerekgyógyászati kutatásokra.
Sürgősen további támogatásokra van szükségünk, hogy a kutatók még ma megtalálják a holnap gyógymódját!
A Tűzoltó utcai Gyermekklinikán nagyobb számban látunk el súlyos, krónikus betegségben szenvedő gyermekeket, mint az alacsonyabb progresszivitású szinteken lévő kórházak. Ezért egyedülálló lehetőségünk van arra, hogy ezeknek a gyermekeknek az életébe valódi változást hozzunk. Ezt úgy tudjuk megtenni, ha olyan kutatásokat finanszírozunk, amelyek áttörést hozhatnak a kezelésükben.
A Tűzoltó utcai Gyermekklinika a Semmelweis Egyetem része, így minden lehetőségünk adott, hogy a laborban elért úttörő eredményeket a betegágy mellett alkalmazhassuk.
Onko-genetikai kutatások
Az onkológiai kórképek napjainkban a világon, így hazánkban is vezető haláloknak számítanak. A tumoros betegségek megfelelő kezelése ma az egészségügy egyik legfontosabb stratégiai kérdése. Az új típusú, személyre szabott terápia fontos eleme lehet a célzott daganatterápia, amelynek lényege, hogy a gyógyszermolekulákat egy – a tumorsejteket nagy pontossággal felismerő – komponens segítségével juttatjuk a sejtekbe.
2017-ben az Őrzők Közhasznú Alapítvány segítségével a Tűzoltó utcai Gyermekklinika egy újgenerációs szekvenátort állított munkába, amelynek segítségével a daganatok teljes genetikai információja vizsgálhatóvá vált számunkra.
Munkánk egyik kiemelt célja, hogy a hazai leggyakoribb gyermekkori daganattípusok (például az agydaganatok) genetikai jellemzőinek megismerésén keresztül új terápiás célpontokat és biomarkereket azonosítsunk. Célunk továbbá, hogy ehhez kapcsolódóan a mindennapi diagnosztikában alkalmazható technológiákat és műszereket fejlesszünk ki.